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Mucoviscidose : le Kaftrio va aussi être prescrit aux enfants de 2 à 5 ans

Le Kaftrio® est un traitement qui améliore significativement l’état de santé des patients atteints de mucoviscidose. S'il ne guérit pas la maladie, il " (ivacaftor)", chez les enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans à moins de 6 anset à ceux âgés de 6 ans et plus porteurs de l’une de 177 mutations réputées répondeuses au traitement.

, 500 enfants sont concernés par ce dispositif. C’est un immense espoir pour ces patients et leur famille, celui de freiner dès le plus jeune âge l’évolution de la maladie et notamment la dégradation de leur état de santé en particulier sur le plan respiratoire" souligne avec espoir l'association Vaincre la mucoviscidose.

Deux nouveaux accès précoces à Kaftrio !

Plus de 500 enfants de 2 à 5 ans en bénéficieront ‍ ‍ ‍
En savoir plus, ici https://t.co/n0wva3nOtG

Et un élargissement de l'accès à Kaftrio® approuvé pour les mutations rares
En savoir plus, ici https://t.co/CEbnCsyYsq pic.twitter.com/WSEXNNn7ZI

— Vaincre la Muco (@vaincrelamuco) September 12, 2023

Les 3/4 des patients vont avoir accès au traitement

Dans un premier temps, seuls quelques patients présentant "une atteinte respiratoire sévère ou un risque d’évolution vers une greffe pulmonaire ou un pronostic vital engagé à plus ou moins court terme" ont pu bénéficier de ce traitement, dans le cadre d'une prescription compassionnelle (CPC)." Puis, en juin dernier, l'ANSM a supprimé la nécessité d’avoir des critères de sévérité






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